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AveXis促销:基因疗法的87亿美元代言

文章来源:Manbetx体育,新万博manbetx官网,万博体育manbetx登录,长沙中科晶博生物科技有限公司官方网站"    发布时间:2019-02-01 06:12:38  【字号:      】

字体大小 评论|预习 上个星期一可能是替代基因疗法的验证日,有希望用一些疾病替代健康基因治疗疾病的生物技术治疗。 那天,该领域的领导者AveXis(股票代码:AVXS)接受了诺华(NVS)的87亿美元或每股218美元的收购要约。该报价在上一个交易时段比AveXiss收盘价高出88%,比去年92美元价格的两倍多,当时我们发布了一个看好的9月25日封面故事标题基因治疗正在接近重大突破。 Avexis周五交易价格为212美元左右。 该协议看起来也看好Regenxbio(RGNX),后者为AveXis治疗严重脊髓性肌萎缩症的病毒传递机制。这种遗传性疾病,称为SMA 1,每年影响美国约250至300名婴儿,通常在2岁时导致死亡。 诺华公司付出了高昂的代价,考虑到AveXis治疗虽然在涉及15名婴儿的早期临床试验中显示出非常有希望的结果,但尚未得到美国食品和药物管理局的批准。 即使获得批准,也存在关于定价的问题,每个患者可能超过100万美元,以及竞争格局,Biogen(BIIB)已经在销售SMA药物Spinraza。但是,必须在初始剂量后每四个月定期服用一次,而AveXis治疗只需要一次剂量。 假设FDA批准SMA治疗,看涨分析师估计,到2020年初,AveXis的收入每年达到约10亿美元。诺华认为该交易对2020年核心每股收益有显着增长作用。 根据公司今年签署的修订许可协议,Regenxbio将从AveXis获得1亿美元的付款。 Regenxbio拥有3200万股流通股,市值达10亿美元。它的股票在我们的文章发布时价格为28美元,最近报价接近35美元。 Chardan分析师Gbola Amusa对该股票有一个买入评级和街头高价90美元的目标。他告诉Barrons,Regenxbio是平台,而AveXis就是产品。 Amusa,也是AveXis的长期牛市,去年年底预测它将在2018年被收购。 通讯注册 在AveXis基因治疗的临床试验中,高剂量组的所有15名婴儿都没有事件意义,他们不需要呼吸机呼吸20个月,而未治疗的儿童则需要8%。 SMA,曾经被称为软盘婴儿综合症,导致肌肉退化并最终导致死亡。 Regenxbio已经授权其病毒载体,这些载体有助于将治疗精确地传递给其他公司的靶细胞,包括Audentes Therapeutics(BOLD)。事实上,一位投资者表示,Regenxbio有多次射击来自AveXis基因疗法的版税,其他获得许可的病毒载体,以及自身基因疗法治疗湿性黄斑变性(老年人失明的主要原因)和罕见和严重形式的高胆固醇。 从本质上讲,正如我们的故事所指出的那样,这使公司成为最接近基因治疗共同基金的公司。 安德鲁巴里 电子邮件:editors@barrons.com

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